一種藥物有望讓侏儒癥患兒長得更高

時間:2019-06-27  來源:人民網(wǎng)-新華網(wǎng)  作者:陽湖網(wǎng)

 澳大利亞默多克兒童研究所領(lǐng)導(dǎo)的一項國際臨床試驗顯示,一種有助調(diào)節(jié)骨骼發(fā)育的藥物可顯著提高軟骨發(fā)育不全患病兒童的生長速度,有望讓他們長得更高。

軟骨發(fā)育不全是最常見的一種侏儒癥類型,由基因突變引起,患者身材矮小且骨骼生長不成比例,常伴有脊髓受壓、脊柱彎曲、弓形腿等并發(fā)癥。

研究人員介紹,軟骨發(fā)育不全由一種阻止生長的信號過度活躍引發(fā),而藥物Vosoritide可抑制這種信號,促進骨骼發(fā)育恢復(fù)正常。為進一步了解這種藥物的安全性、耐受性及最佳用量,研究人員選取35名5歲至14歲的患兒,開展了臨床試驗。

在總長超過4年的試驗中,患兒被分成若干組,在第一年中每天接受皮下注射治療,但藥物用量有所不同。結(jié)果顯示,受試者平均生長速度提高了50%,其中接受特定劑量藥物注射的患兒生長速度最快,且在停藥后仍可持續(xù)數(shù)年。所有受試者均出現(xiàn)不良反應(yīng)。但按照研究人員的說法,藥物不良反應(yīng)大多比較“溫和”。

上述研究成果已發(fā)表在新一期美國《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。研究人員說,希望這一研究有助改善軟骨發(fā)育不全患兒的健康狀況,增加他們的身高。目前規(guī)模更大的臨床試驗已經(jīng)展開。(郭陽)

視頻推薦

更多>>

常州經(jīng)開區(qū)召開工作思路研討會 明

區(qū)委理論學(xué)習(xí)中心組學(xué)習(xí)會召開

區(qū)委常委會召開會議

武進法治影院2025年度項目發(fā)布

“政企”通力 武進“公轉(zhuǎn)水”運輸

信承瑞:跨界醫(yī)療進軍科技“無人區(qū)”


備案號:蘇ICP備10099057號   公安備案號:32041202001208號
Copyright ? All Rights Reserved 版權(quán)所有:常州市武進區(qū)融媒體中心